只要是取得了成功的都重复了这个故事，而只要重复了这个故事，也便就成功了。许多通过这条途径获得的药物都已经成为“重磅炸弹”级的药物了——年销售额这10亿美元以上的药物被成为“重磅炸弹”级药物。这些药物与传统的不一样，他们都是蛋白，其原本就是是机体本身的组成部分。

        哈佛大学的学者日前首次在活体动物中证明通过RNA干扰技术能治疗肝病。这一研究将发表在Nature  Medicine  杂志的2003年3月刊上。许多肝病都表现为肝细胞的死亡——细胞凋亡。而细胞的死亡往往是由Fas蛋白所导致的。

    如果能逆转或阻止这种肝细胞死亡，将能治疗许多种肝病，包括自身免疫性肝炎，病毒性肝炎，移植排斥性肝炎等等。哈佛大学血液研究中心的Judy  Lieberman等人通过RNAi技术使Fas受体沉默，从而成功地在自身免疫性肝炎小鼠模型中预防了肝衰竭和肝纤维化。试验结果发现未接受RNAi治疗的小鼠有40％在３天内死亡，而40只接受RNAi治疗的小鼠有33只活了下来，10天后研究人员检查这些小鼠的肝脏，发现完全正常。

        RNAi的最主要作用是可以特异性地使特定的基因沉默，从而起到控制细胞的各种高级生命活动。这为各种疾病如病毒病和肿瘤等的防治打开了一道全新的途径。

        由于RNAi的重要意义和近年来不断取得研究进展，《科学》杂志（Science）在2001年将其列为十大科学成就之一，2002年又将其列为当年十大科学成就之首。同时《自然》杂志（Nature）也将小RNA评为2002年重大科技成果之一。

        时至今日，风险投资对RNAi技术已经表现得“垂涎三尺”了。“已经有许多风险投资和我进行过非正式的接触。”Lieberman说道。一家位于麻省剑桥的RNAi药物开发公司Alnylam制药公司成立之初就获得了1750万美元的风险投资——要知道，在过去两年里风险投资对刚成立的生物技术公司简直是滴水不施的，而Alnylam却能获得如此大笔投资。“毫无疑问，RNA干扰技术是过去几年中所浮现出来的一项革命性突破，”Alnylam公司的首席执行官John  Maraganore说到。John  Maraganore原先是千年制药公司（Millennium  Pharmaceuticals）一名主要科学家。“RNAi将成为继重组蛋白和单克隆抗体之后的最主要药物类别。”他说。

        日前，Ribozyme公司也获得了4800万美元进行RNAi的商业化开发。Ribozyme希望到2005年能进行到一期临床试验。Ribozyme制药公司的首席执行官Howard  Robin说，RNAi经过近数年的化学和药理学的研究，“给了公司极大的信心去从事这个最能令人兴奋的医药领域商业化发展”。Robin还说公司在过去的18个月中也一直在进行RNAi研究，目前公司已经申请了50多件RNAi技术专利。